Dünyadaki en pahalı ilacın sırrı nedir?

Zolgensma adı verilen bu ilaç, omurga kas atrofisi olan iki yaşın altındaki çocuklar için dünyadaki ilk gen terapisidir. Regülatör bir açıklamada, ilacın hastalığa neden olan hasarlı SMN1 genini düzelttiğini ve etkileyici sonuçlar gösterdiğini söyledi.

SHer yerde bu ilacın dünyanın en pahalı olduğu düşünülmektedir, sadece bu ilacın bir kapsülünü almak için 2.1 milyon $ ödemeniz gerekir. ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin şu anki başkanı Nedel Sharpless, “Bugünkü onay çok çeşitli hastalıklar için gen ve hücre terapisinin dönüştürücü gücünü işaret ediyor” dedi. Zolgensma'nın özel olarak modifiye edilmiş bir adenovirüsü vardır, bu adenovirüs yardımıyla kas hareketlerini kontrol eden motor nöronlara spinal kas atrofi geninin tam bir kopyası elde edilir. En şiddetli spinal müsküler atrofisi olan çocuklar genellikle ikinci doğum günlerine kadar hayatta kalamazlar. “Bu inanılmaz,” ilacı almakta şanslı olan hasta çocukların ebeveynleri ve genç hastaların durumundaki iyileşmeyi gözlemleyen klinisyenler tekrar etmekten yorulmuyor.

Zolgensma: İlacın fiyatı ne kadar haklı ve adil?

Novartis, ilacın fiyatının 5 milyon dolara kadar ulaşabileceğini söyledi“Bu, hastalar ve bir bütün olarak sağlık hizmetleri sistemi için olumlu bir sonuçtur, Novartis hastanın ve ailesinin faydalarıyla daha eşit derecede tutarlı bir fiyat seçer” -diyor Klinik ve Ekonomik Analiz Enstitüsü başkanı Dr. Stephen Pearson.Ancak yine de, Klinik ve Ekonomik Uzmanlık Enstitüsü (ICER), Zolgensma'nın makul fiyatının hasta başına 1,2 ila 2,1 milyon ABD Doları arasında olduğunu tahmin ediyor. Hesaplama, yıllarca 100.000 - 15.000 dolar arasında yaşam kalitesini değerlendirmek temelinde gerçekleştirildi.Hasta çocukların ebeveynleri her şey üzerinde hemfikir. Hastalar, hastalığın daha az şiddetli olması nedeniyle yetişkinliğe kadar hayatta kalmayı başaran Novartis ile suçlanıyor.